تافامیدیس

تافامیدیس
داده‌های بالینی
نام‌های تجاری	Vyndaqel
داده‌ها	EU EMA: by INN;
روش مصرف دارو	خوراکی
کد ATC	N07XX08 ;
وضعیت قانونی
وضعیت قانونی	℞ (Prescription only);
شناسه‌ها
	نام آیوپاک 2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylic acid;
شمارهٔ سی‌ای‌اس	594839-88-0 ;
پاب‌کم CID	11001318;
کم‌اسپایدر	9176510 ;
UNII	8FG9H9D31J;
KEGG	D09673;
ChEBI	CHEBI:78538 ;
CompTox Dashboard (EPA)	DTXSID00208185 ;
ECHA InfoCard	100.246.079
داده‌های فیزیکی و شیمیایی
فرمول شیمیایی	C14H7Cl2NO3
جرم مولی	308.116 g/mol g·mol−1
مدل سه بعدی (جی‌مول)	Interactive image;
	SMILES O=C(O)c3ccc1nc(oc1c3)-c2cc(Cl)cc(Cl)c2;
	InChI InChI=1S/C14H7Cl2NO3/c15-9-3-8(4-10(16)6-9)13-17-11-2-1-7(14(18)19)5-12(11)20-13/h1-6H,(H,18,19) ; Key:TXEIIPDJKFWEEC-UHFFFAOYSA-N ;
	(این چیست؟) (صحت‌سنجی)

تافامیدیس (انگلیسی: Tafamidis) دارویی است که برای تسکین علائم بیماری «پلی‌نوروپاتی خانوادگی آمیلوئید» (FAP) بکار می‌رود. این بیماری که با نامِ «آمیلوئیدوز خانوادگی ترانس‌تیرتین» هم شناخته می‌شود، نوعی بیماری نادر و تخریبی اعصاب است که بالقوه کشنده است.^[۱]^[۲]

تافامیدیس در نوامبر ۲۰۱۱ توسط آژانس دارویی اروپا و در سپتامبر ۲۰۱۳ توسط آژانس داروها و تجهیزات پزشکی ژاپن مورد تأیید قرار گرفت.^[۳]

این دارو که یک ملحِ مگلومین است در یک کارآزمایی بالینی ۱۸ ماهٔ فاز ۲ و ۳ ^[۴]^[۵] و یک پژوهش تکمیلی ۱۲ ماهه^[۶] ثابت کرد که پیشرفت این بیماری را کُند می‌کند.^[۷] تافامیدیس با دوز ۲۰ میلی‌گرم در روز، در بیماران بالغ مبتلا به مراحل اولیهٔ بیماری (مرحله ۱) بکار می‌رود.^[۸]^[۹]

مکانیسم عمل تافامیدیس، ایجاد ثبات کینتیک در فُرم تترامری پروتئین ترانس‌تیرتین است.^[۱۰]

منابع

↑ Ando, Y., and Suhr, O.B. (1998). Autonomic dysfunction in familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Amyloid, 5, 288-300.
↑ Benson, M.D. (1989). "Familial Amyloidotic polyneuropathy". Trends in Neurosciences, 12.3, 88-92, PMID 2469222, doi:10.1016/0166-2236(89)90162-8.
↑ http://www.businesswire.com/news/home/20111117005505/en/Pfizer’s-Vyndaqel®-tafamidis-Therapy-Approved-European-Union
↑ ClinicalTrials.gov NCT00409175 Safety and Efficacy Study of Fx-1006A in Patients With Familial Amyloidosis
↑ Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Lozeron, P.; Suhr, O.B.; Campistol, J.M.; Conceiçao, I.; Schmidt, H.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Wilson, A.; Grogan, D.R. “Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial”. Neurology, 2012, 79, 785-792.
↑ Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Suhr, O.B.; Conceiçao, I.; Schmidt, H. H. J.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Grogan, D.R. “Long-term Effects of Tafamidis for the Treatment of Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy”. J. Neurology, 2013 260, 2802-2814.
↑ Ando, Y.; Sekijima, Y.; Obayashi, K.; Yamashita, T.; Ueda, M.; Misumi, Y.; Morita, H.; Machii, K; Ohta, M.; Takata, A; Ikeda, S-I. "Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Varl30Met: A phase III, open-label study". J. Neur. Sci. , 2016 362, 266-271, doi:10.1016/j.jns.2016.01.046.
↑ Andrade, C. (1952). "A peculiar form of peripheral neuropathy; familiar atypical generalized amyloidosis with special involvement of the peripheral nerves". Brain: a Journal of Neurology, 75, 408-427.
↑ Coelho, T. (1996). "Familial amyloid polyneuropathy: new developments in genetics and treatment". Current Opinion in Neurology, 9, 355-359.
↑ Hammarstrom, P.; Wiseman, R. L.; Powers, E.T.; Kelly, J.W. "Prevention of Transthyretin Amyloid Disease by Changing Protein Misfolding Energetics". Science, 2003, 299, 713-716

مشارکت‌کنندگان ویکی‌پدیا. «Tafamidis». در دانشنامهٔ ویکی‌پدیای انگلیسی، بازبینی‌شده در ۱ آوریل ۲۰۱۸.

این یک مقالهٔ خرد پیرامون دارو یا داروشناسی است. می‌توانید با گسترش آن به ویکی‌پدیا کمک کنید.

[1] Ando, Y., and Suhr, O.B. (1998). Autonomic dysfunction in familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Amyloid, 5, 288-300.

[2] Benson, M.D. (1989). "Familial Amyloidotic polyneuropathy". Trends in Neurosciences, 12.3, 88-92, PMID 2469222, doi:10.1016/0166-2236(89)90162-8.

[3] ttps://www.businesswire.com/news/home/20111117005505/en/Pfizer’s-Vyndaqel®-tafamidis-Therapy-Approved-European-Union

[4] ClinicalTrials.gov NCT00409175 Safety and Efficacy Study of Fx-1006A in Patients With Familial Amyloidosis

[5] Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Lozeron, P.; Suhr, O.B.; Campistol, J.M.; Conceiçao, I.; Schmidt, H.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Wilson, A.; Grogan, D.R. “Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial”. Neurology, 2012, 79, 785-792.

[Coelho2013-6] Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Suhr, O.B.; Conceiçao, I.; Schmidt, H. H. J.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Grogan, D.R. “Long-term Effects of Tafamidis for the Treatment of Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy”. J. Neurology, 2013 260, 2802-2814.

[7] Ando, Y.; Sekijima, Y.; Obayashi, K.; Yamashita, T.; Ueda, M.; Misumi, Y.; Morita, H.; Machii, K; Ohta, M.; Takata, A; Ikeda, S-I. "Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Varl30Met: A phase III, open-label study". J. Neur. Sci. , 2016 362, 266-271, doi:10.1016/j.jns.2016.01.046.

[8] Andrade, C. (1952). "A peculiar form of peripheral neuropathy; familiar atypical generalized amyloidosis with special involvement of the peripheral nerves". Brain: a Journal of Neurology, 75, 408-427.

[9] Coelho, T. (1996). "Familial amyloid polyneuropathy: new developments in genetics and treatment". Current Opinion in Neurology, 9, 355-359.

[10] Hammarstrom, P.; Wiseman, R. L.; Powers, E.T.; Kelly, J.W. "Prevention of Transthyretin Amyloid Disease by Changing Protein Misfolding Energetics". Science, 2003, 299, 713-716

[۱]

[۲]

[۳]

[۴]

[۵]

[۶]

[۷]

[۸]

[۹]

[۱۰]