Professora da Disciplina de Hematologia e Hemoterapia do Departamento de Clínica Médica da Faculdade de Ciências Médicas da UNICAMP, a hematologista Margareth Ozelo se destaca nas pesquisas sobre tratamentos inovadores, que usam a terapia gênica, para quem sofre de hemofilia, sobretudo na forma mais grave da doença - quando a deficiência do fator de coagulação pode fazer o paciente sangrar sem motivo.

"Fazemos parte de alguns grupos de pesquisa, que nós chamamos de terapia gênica para hemofilia A e hemofilia B. Em 1999, em colaboração com a Universidade da Pensilvânia, começamos a trazer essa possibilidade de tratamento no Brasil, com pacientes brasileiros que participaram de estudos em fase inicial."

A doutora Margareth explicou a diferença entre a terapia gênica e a de reposição, usada atualmente. "Em vez de dar a proteína pronta que falta, na terapia gênica nós fazemos a incorporação de uma sequência do DNA, seja do fator VIII seja do fator IX, para uma célula do fígado do indivíduo, que passa então a produzir a proteína deficiente. Esse é o princípio básico, mas há várias questões importantes para entender todo esse processo, uma parte dele, por exemplo, é como essa sequência do DNA vai chegar até o núcleo da célula-alvo."

Esse tratamento revolucionário, ainda em fase de estudo, prevê uma única infusão. "Depois de alguns dias, amostras de sangue mostram que esse indivíduo começa a produzir o fator. Então, com uma única infusão, ele passa a ter na circulação o fator, o que inclusive vai prevenir o sangramento."

Além de ser, claro, um grande avanço para quem sofre com a deficiência de fatores de coagulação, a tecnologia pode ser replicada para outras doenças, que, diferente da hemofilia, ainda não tem nenhum tratamento disponível. "Há um grupo de pacientes que ficam desassistidos, principalmente os de doenças raras. Quando não há nenhuma alternativa terapêutica, a terapia gênica pode ser a única possibilidade de reverter um quadro grave, muitas vezes em pacientes ainda na primeira infância", destacou.